针对两项关于阿法替尼治疗进展期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的大型 III 期临床试验（LUX-Lung3 和 LUX-Lung6）数据的汇总分析，揭晓了关于患者总生存（OS）的最新结果。 该汇总分析纳入 LUX-Lung3 和 LUX-Lung6 研究中 631 例伴有表皮生长因子受体（EGFR）常见突变（Del 19/L858R）的 IIIB/IV 期 NSCLC 患者（355 例伴 Del 19 突变，276 例伴 L858R 突变），其中 419 例接受阿法替尼作为一线治疗，212 例接受标准化疗方案。
经过中位 36.5 个月随访，阿法替尼组相比接受标准化疗组能使患者 OS 显著改善（中位生存时间 27.3 个月对 24.3 个月，HR=0.81，95% 可信区间 0.66~0.99，P=0.037），即患者死亡风险降低 19%；而在伴有 EGFR Del 19 突变患者中，HR=0.59，即死亡风险降幅达 41%。这是第一项显示 EGFR 突变基因型指导的靶向治疗改善了患者生存的分析结果。LUX-Lung3 研究是在全球 345 例进展期 NSCLC 患者中对比阿法替尼与标准治疗（顺铂/培美曲塞）；而由我国广东省人民医院吴一龙教授领导的 LUX-Lung6 研究，则是在 364 例亚洲患者中对比阿法替尼与标准治疗（顺铂/吉西他滨）。2012 年的主要终点分析结果显示，在 EGFR 突变阳性及常见突变类型（Del 19/L858R）患者中，阿法替尼较化疗改善了无进展生存（PFS）。
在 ASCO2014 年会上揭晓的另一项关于阿法替尼用于肺癌患者的 III 期临床试验（LUX-Lung5）也达到了主要终点 PFS，即之前从 EGFR-TKI 和阿法替尼能够获益、在接受阿法替尼单药治疗后出现肿瘤进展的患者中，继续联合紫杉醇化疗，与停用阿法替尼、仅接受化疗相比，患者仍能获益（肿瘤生长延缓 5.6 个月对 2.8 个月），即疾病进展风险降低 40%。在接受阿法替尼联合化疗患者中最常见不良事件是腹泻、脱发和虚弱。
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