肝癌的发生与多种基因突变和信号传导通路相关,因此,最终成功开启晚期肝癌靶向治疗的药物是多靶点酪氨酸激酶抑制剂多吉美(索拉菲尼片)。在经典的SHARP研究中,使用多吉美进行一线治疗的晚期肝癌患者,疾病控制率为73%,中位总生存期(OS)达10.7个月,肝癌患者的死亡风险降低了31%。
基于此,2007 年多吉美在美国食品与药物管理局(FDA)获批用于晚期肝癌的一线治疗。不论是奠定多吉美进展期肝癌靶向治疗“江湖地位”的SHARP研究,还是具有东方特色的Oriental 研究,均证实了对不同国家地区、不同肝病背景的晚期肝癌,通过多吉美治疗都具有明确生存获益。
十年间,随着我国临床医生的靶向药物使用经验逐渐丰富,东方人群中多吉美单药治疗的中位OS获益已获得显著提升。在新近颁布的《原发性肝癌诊疗规范(2017版)》及《中国临床肿瘤学会(CSCO)原发性肝癌诊疗指南》中,索拉菲尼依据高级别的循证证据和真实世界的临床用药经验,被推荐中晚期肝癌全身治疗方案的首选药物。
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