膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，占全球恶性肿瘤的第九位。在我国，膀胱癌的发病率和死亡率较高，占泌尿生殖系统恶性肿瘤的第一位。NCCN指南中指出Erdafitinib是转移性膀胱癌的首个获批上市靶向药物，标志着转移性膀胱癌患者迎来了首个个性化治疗方案。Erdafitinib治疗主要针对携带FGFR3或FGFR2基因突变、并且接受含铂化疗之后病情进展的局部晚期或转移性膀胱癌患者。
2019年4月12日美国食品和药物管理局加速批准Balversa（erdafitinib），这是一种治疗患有局部晚期或转移性膀胱癌的成人患者。此外，在一项二期临床研究中纳入59例铂类难治的局部晚期或转移性膀胱移行细胞癌患者（TCC），给予拉帕替尼治疗，结果显示，在18例EGFR或HER2过表达的患者中，ORR达89%。
免疫治疗也是膀胱癌药物治疗研究的热点，免疫检查点抑制剂（ICI）已经成为晚期膀胱癌的重要治疗手段，并被写入各大指南。自2016年4月起，美国FDA先后批准了Atezolizumab、Nivolumab、Durvalumab、Avelumab及Keytruda等5种PD-1/PD-L1单抗用于晚期膀胱癌的二线治疗。
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