近日，英国医学研究人员在Cancer Cell发表了一篇文章，中心观点为用于治疗晚期乳腺癌的药物帕博西尼对急性髓系白血病(AML)的治疗同样有效。帕博西尼是一种实验性、口服、靶向性制剂，能够选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK4/6)，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖。
研究人员通过建立小鼠模型，并对AML细胞进行表观基因组数据分析，发现周期蛋白依赖性激酶CDK6和周期蛋白CCND2是参与白血病进展的关键分子，在患者来源的AML细胞系和植入肿瘤的免疫缺陷小鼠中，敲除CCND2或使用帕博西尼均可以抑制AML的进展。这对急性髓系白血病的治疗非常重要。
最为关键的是，该药靶向性强，能增加细胞对药物的敏感性，增加药物的靶向性，且不良反应发生率低。帕博西尼是胶囊剂，口服即可，与注射剂相比，安全性更高，便于患者服用，提高患者依从性。药物帕博西尼与常规治疗AML的方法——化疗不同，其给患者带来的毒副作用较小，比如骨髓抑制和肠道反应等较轻微。该研究发现促使AML的治疗朝向更有效、低毒性迈出重要一步，能够帮助改善患者的治疗，同时还不会明显影响患者的生活质量。目前正在研究确定是否有包括帕博西尼的组合药物有望根除AML，而不会造成实质性的治疗相关副作用。
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