目前丛状神经纤维瘤相关1型神经纤维瘤病缺少有效治疗方法，来自美国的Dombi和Widemann等医生学者根据RAS-MAPK信号传导增强的分子学机制，开展了一项口服选择性MEK1/MEK2抑制剂司美替尼的1期临床试验及动物模型以探究司美替尼治疗丛状神经纤维瘤相关1型神经纤维瘤病的作用和效果。
在1期试验无法进行手术的丛状神经纤维瘤患者中，司美替尼使用的剂量在瘤体持续缩小状态下产生毒副作用最小的剂量。儿童最大耐受剂量为25mg/m2bid（约为成人标准剂量75mg/m2的50％）。患者在使用药物23个周期中产生了持久的部分效应，15例患者至今保持着部分效应的状态，9例在入组前诊断为肿瘤进展的患者在中位数为26个周期的药物使用后无进展。
在一些丛状神经纤维瘤患者中观察到达到最大效应后肿瘤的缓慢复发，大多数是因为药物毒副作用后减少剂量产生。这一发现表明MEK抑制剂对神经纤维瘤生长调控作用是剂量依赖的。虽然25mg/m2和20mg/m2剂量水平的司美替尼效用相似，本试验还是选择25mg/m2作为2期试验的推荐剂量。该研究的局限性在于没有对丛状神经纤维瘤体缩小而带来的临床益处进行前瞻性地评估。疼痛减少、改善容貌、功能障碍缓解都体现了瘤体缩小带来的益处。药物耐受也是另外一个值得研究的课题。
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