美国FDA已于2002年2 月批准伊马替尼(imatinib)用于不能切除和(或)转移性的胃肠道间质瘤(GISTs)，推荐的标准剂量是400 mg /d。目前用伊马替尼治疗不能切除和(或) 转移性的GISTs，还存在许多疑惑，比如增加剂量会增加疗效吗? 其最佳的剂量是多少? 增加剂量是否会增加各种毒性反应? 考虑到依马替尼价格昂贵，而且长期用药可能出现药物的毒性以及耐药克隆扩增所致的继发性耐药问题，那么何时可以停药?
作者通过计算机检索PubMed、EMbase、Cochrane图书馆、CBM、VIP。同时手工检索其引文，以便发现新的可纳入文献。按Cochrane 协作网推荐的方法进行系统评价。共纳入5个RCT，包括1845例患者。meta分析结果显示：与标准剂量组(400mg/d) 相比，高剂量组(600mg/d或800mg/d)依马替尼虽然增加2年无疾病进展生存率［RR=1.15，95% CI=1.01～1.30，P=0.03］，但在2年总生存率(RR=1.00，95%CI=0.92～1.08，P=0.93)、完全肿瘤反应率(RR=1.02，95%CI=0.66～1.59，P=0.93)、部分肿瘤反应率(RR=1.06，95%CI=0.96～1.17，P=0.28)方面两组相似。
在安全性方面，高剂量组依马替尼增加了血液毒性反应( RR=1.08，95%CI=1.03～1.14，P=0.003)和各种非血液毒性反应(RR:1.18～2.07，95%CI=1.06～3.32，P均＜0.05)，特别是增加了3级以上毒性反应(RR=1.48，95%CI =1.33～1.65，P＜0.00001)。依马替尼间断治疗的患者出现疾病进展的风险明显增高(RR=0.27，95%CI=0.13～0.58，P＜0.05)，而生存质量未见改善(MD=3.50，95%CI=－11.17～18.17，P＞0.05)。结论：对不能切除和(或) 转移性的胃肠道间质瘤患者，增加剂量，病人未见明显临床获益; 依马替尼治疗胃肠道间质瘤取得疗效后，应持续服药，以免引起疾病进展的风险增加。
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