索拉非尼(多吉美)是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,用于无法切除的晚期肝癌,可改善患者的无进展生存期和总生存期。然而,在索拉非尼一线治疗晚期HCC的两个大型临床试验研究中并没有关于完全缓解(CR)的病例报道。一病例患者男性,68岁,慢性丙肝相关肝硬化,HCC切除后复发伴门静脉右支癌栓形成,右腹散播性转移,应患者要求切除右腹散播病灶后,开始索拉非尼治疗,两年后达到完全缓解,随访1年未复发。(病例来自日本学者在《Oncology Letters》发表的文章)
索拉非尼的推荐剂量为800mg/天,大多数报告的索拉非尼CR患者是在此剂量下口服给药;但患者在推荐剂量下迅速发生三级手足综合征不良反应,在降低索拉非尼剂量后继续口服治疗,并在治疗两年后获得CR,与此同时,在先前报告的CR病例也有口服剂量为400mg/天的患者。这些结果表明,进一步研究低剂量口服索拉非尼的治疗效果是很有必要的。
值得注意的是,患者存在门静脉癌栓,按照以往经验,索拉非尼在门静脉癌栓患者中很难获得较好的疗效,然而在先前已有多例伴有门静脉癌栓患者经索拉非尼治疗CR的相关报道。本文原作者认为VEGF在肝癌门静脉癌栓形成和进展中起重要作用,索拉非尼可能通过抑制VEGF通路对门静脉癌栓有良好的治疗作用;研究治疗前患者VEGF的水平,可能预测索拉非尼对门静脉癌栓的疗效。
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