目前Avapritinib治疗胃肠道间质瘤的3期临床试验VOYAGER仍在招募患者，全世界的病友朋友们，如果符合入组标准，就有可能通过试验使用到这种药物；并且Avapritinib的3期临床试验COMPASS-2L计划于2019下半年启动，届时，对于病友朋友们来说，将会有更多的用药机会。
Avapritinib是一种靶向KIT突变和PDGFRA突变的强效激酶抑制剂，在胃肠道间质瘤患者当中，大约有80%~85%的患者携带有KIT突变，有5%~10%的患者携带有PDGFRA突变。胃肠道间质瘤是一种对放化疗都不敏感的肿瘤。在Avapritinib问世之前，长达18年的时间里，转移性胃肠道间质瘤患者能用的药物主要就是伊马替尼，一旦耐药，后续治疗便效果很差，而且再次使用伊马替尼的有效率为0。
作为Avapritinib临床试验的主要研究员之一，Heinrich博士认为“对于目前没有有效治疗药物的PDGFR D842V基因突变患者，无论是之前未接受过治疗的患者，还是已经发生耐药的患者，Avapritinib都表现出显着的治疗效果。”并且Avapritinib 的大多数毒副反应为1、2级副反应，“耐受性及安全性良好。”
除了Avapritinib，近期还有另一个有效率100%的药物公布了数据。这种药物叫做Entrectinib，与Avapritinib不同，Entrectinib靶向NTRK，ROS1或ALK基因融合，由于这些基因突变在多种癌症当中都有发现，因此Entrectinib是一种新型广谱抗癌药物。根据公布的数据，12名携带NTRK1/2/3、ROS1、ALK融合或ALK突变的患者全部治疗有效，包括极为难治的高级别胶质瘤、肉瘤、中枢神经系统胚胎学肿瘤和黑色素瘤。
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