近期，有研究表明，卡博替尼(Cometriq)或可用于胃肠道间质瘤的治疗。该研究是一项多中心、开放标签、单臂Ⅱ期试验，主要评估卡博替尼在经过伊玛替尼和舒尼替尼治疗后疾病进展的患者中的活性和安全性。试验共入组50名患者，患者每日接受一次卡博替尼，初始计量为60mg，在有严重毒性反应的情况下，将剂量减少到40或20mg。患者接受卡博替尼治疗，直到对药物产生耐药性或想停止治疗。该试验主要观察终点是无进展生存期（PFS）为12周的患者比例，次要观察指标为总生存期（OS）、客观反应率（ORR）、临床受益率（CBR）和治疗持续时间。
入组患者的人群特征为：中位年龄63岁，60%为男性，76%ECOG评分为0，24%ECOG评分为1。92%的患者之前接受过手术，8%的患者之前接受过化疗，所有患者之前均接受过伊玛替尼和舒尼替尼系统治疗，接受伊玛替尼的患者中位持续治疗时间为33.4个月，接受舒尼替尼的患者中位持续治疗时间为8.4个月。
试验结果表明，所有患者中达到12周PFS的占60%，在41名可评估的患者中，达到12周PFS的占58.5%。所有患者的中位PFS为6个月，达到3个月PFS的患者有70%，达到6个月PFS的患者有51%，达到9个月PFS的患者有25%，达到12个月PFS的患者有21.9%。所有患者的中位OS为14.4个月，达到3个月OS的患者有97.9%，达到6个月OS的患者有92.7%，达到9个月OS的患者有82.4%，达到12个月OS的患者有78.5%。所有患者中，7例患者部分缓解，33例患者疾病稳定，9例患者疾病进展（3例有临床意义），ORR为14%，临床受益率为80%。安全性方面，卡博替尼治疗最常见的不良反应有：腹泻、掌跖红斑感觉不良综合征、疲劳、高血压、体重减轻、口腔粘膜炎、腹痛、神经性厌食、甲状腺功能减退、喉咙嘶哑、味觉障碍。
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