慢性髓性白血病( CML)是白血病四种主要类型之一。《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南》推荐尼洛替尼（达希纳）（第二 代TKI）可以作为CML患者的一线首选治疗方案。国际上最新版的《慢性髓性白血病NCC N肿瘤学临床实践指南》[和欧洲《ELN指南推荐》也已将尼洛替尼推荐为CML首选治疗药物。尼洛替尼作为第二代TKI，相比于伊马替尼，对于新诊断CML患者可以更快达到主要分子学缓解以及深度分子学反应 （MR4.5）。
根据ENESTfreedom最新研究结果，M R4.5的达标率与无治疗缓解（TFR)率相关，进而影响无进展生存期和总生存期，如果CML患者连续三年使用尼洛替尼一线治疗，达到深度分子反应（MR4.5）并持续维持1年，即可符合TFR标准并进入到一线治疗TFR状态，研究结果显示尼洛替尼一线治疗的CML患者在48周后有52%处于TFR状态。随着愈来愈多临床研究证据出现，TF R作为“功能性治愈”，已经被《指南》明确定义为CML治疗的长期 目标。
由于良好的安全性及有效性，尼洛替尼已被批准在大多数国家作为CML一线用药方案。本研究充分参考及应用卫生技术评估方法，构建了决策分析框架，从公立医疗保险角度出发，评估尼洛替尼在中国一线治疗CML，相比于伊马替尼，对CML疾病管理费用的影响。结果：尼洛替尼临床疗效优于伊马替尼，能够延缓患者进入二线，部分患者实现功能性治愈，可以明显节约我国 CML 疾病管理费用。费用节约有两个主要来源，一是有一定比例患者实现无治疗缓解（TFR），二是患者延缓进入二线治疗。
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