目前有众多循证医学证据支持维持治疗在多发性骨髓瘤(MM)中的价值。既往多项研究报道了包括沙利度胺、硼替佐米和来那度胺(雷利度胺)在内的药物用于MM维持治疗的意义。包括移植后维持治疗、非移植患者维持治疗的研究在内的大部分研究提示,这三个药物均会延长MM患者的PFS,个别研究也显示可改善患者的OS。然而,近两年,指南不再推荐沙利度胺作为MM维持治疗的药物,原因包括:第一,患者接受沙利度胺维持治疗发生末梢神经毒性;第二,接受沙利度胺维持治疗后,患者一旦疾病进展,其PFS或OS会缩短。
因此,目前沙利度胺已从指南的维持治疗推荐中剔除。目前的指南通常推荐来那度胺或硼替佐米用于维持治疗,其中来那度胺的循证医学证据最充分,具有IA类循证医学证据。当前的治疗模式下,指南推荐对于移植或非移植的患者经过诱导缓解和巩固治疗后使用以来那度胺或硼替佐米为基础的维持治疗。对于大部分“标危”患者,现有循证医学证据显示单药来那度胺维持治疗可明显延长患者PFS,个别研究提示会延长患者总体OS。但对于一部分“高危”患者,特别是伴17p-或“双打击”的MM患者而言,单药来那度胺维持治疗延长患者PFS的疗效不是很显著,而蛋白酶体抑制剂硼替佐米等药物作为维持治疗可延长这部分高危患者的PFS。
在今年EHA会议上,加拿大真实世界研究回顾了加拿大临床工作中来那度胺维持和非来那度胺维持这两组患者的数据。结果显示,非来那度胺维持组患者的中位OS可达98个月(约8年),而来那度胺维持治疗组患者的中位OS未达到。这一结果提示目前规范化治疗特别是来那度胺进行维持治疗可明显改善患者的总体生存。后续随访结果提示,来那度胺维持治疗组第二次疾病进展后生存时间(PFS2)比非来那度胺维持组明显延长,分别为 54个月和35个月。
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