近十年以来,随着分子发病机制的深入理解,靶向药物的研发应用,慢性粒细胞白血病(CML)已经从不治之症转变为仅通过终身口服药就可治疗的疾病,而且能达到正常寿命。目前,五种TKI药物已被批准用于治疗CML,其中包括甲磺酸伊马替尼片(格列卫)。最近,一项CML-IV研究的长期随访结果(摘要号“S424”)显示,CML患者经伊马替尼治疗后总生存获益显著,几乎达到了正常寿命。
该研究共纳入1551例初诊CML患者,其中1536例患者纳入随访分析,并随机分配至5个研究组:格列卫400mg(n=400),格列卫+干扰素(n=430),格列卫800mg(n=420),以及2个试验组——格列卫+阿糖胞苷(n=158)和干扰素失败后格列卫治疗(n=128)。患者中位年龄为53岁,61%为男性。中位观察期长达9.5年,所有患者的10年OS率为82%,10年无进展生存率为80%。伊马替尼800mg组的患者能更快地产生反应,但10年OS率与其他治疗组无显著差异。伊马替尼400mg组的10年OS率为80%,800mg组为79%,伊马替尼+干扰素组为84%,伊马替尼+阿糖胞苷组为84%,干扰素治疗失败后伊马替尼治疗组为79%。
多变量分析显示,任何形式的治疗均未影响生存预后,但合并症、染色体异常、吸烟以及治疗中心类型对生存预后具有一定影响。先前研究已经表明,其他非治疗相关性因素也能影响CML患者的生存预后,如5月发表的一项研究发现非医保患者和医疗补助少的患者,生存预后明显比有医保或其他保险的患者差。另外,研究人员发现该研究中400mg格列卫治疗后的患者生存预后接近正常寿命。目前,CML预后更多地取决于疾病生物学和人口统计学,而不是治疗方案的优化。
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