脑膜瘤是最常见的颅内肿瘤，且治疗难度高，无论是使用手术、放疗还是传统的化疗方案，治疗后都有很高的临床复发率，前者超过50%，后者达80%以上。实验证明：血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板源性生长因子受体（PDGF）在脑膜瘤的肿瘤组织中高表达，而舒尼替尼（sunitinib）是一种靶向针对VEGFR和PDGF的小分子酪氨酸激酶抑制剂，美国开展了一项舒尼替尼治疗恶性脑膜瘤的前瞻性、多中心、研究者主导的单臂II期临床试验，结果显示42%的患者达到了6个月的无进展生存期，具有一定临床意义。
该研究共纳入36例复发或进展的脑膜瘤患者，包括30例不典型性脑膜瘤和6例间变性脑膜瘤。治疗周期为42天，第1-28天给予舒尼替尼50mg/d，直至病情进展或患者不能耐受药物毒性。一旦出现3级或4级药物相关的非血液学不良反应，包括恶心、呕吐、腹泻，或4级药物相关性血液学不良反应，包括淋巴细胞减少，药物剂量分别减至37.5mg和25mg。在第4周、6周检测血常规及血液生化指标，在第一周期和第二周期后复查MRI灌注成像。设定6个月无进展生存期为主要终点事件，次要终点事件包括：影像学反应率、中位无进展生存期、总生存期及毒性反应。
实验结果提示：15例（42%）实现了6个月内肿瘤无进展，达到了主要实验终点，所有患者的中位无进展生存期5.2月，中位生存期24.6月。2年无进展生存率14.6%，2年生存率51.7%。进一步的分子学实验提示：VEGFR2阴性的患者的平均肿瘤无进展生存期为1.4月、总生存期9.1月，而VEGFR2阳性患者其平均肿瘤无进展生存期为6.4月、总生存期24.6月。这项前瞻性临床试验主要是探究舒尼替尼针对PDGFR和VEGFR为分子靶点治疗侵袭性脑膜瘤的效果，临床疗效显示42%的患者实现了6个月的无进展生存期，结果是令人欣喜的，与此同时其药物毒性反应也应受到重视：综合所有受试者，舒尼替尼最主要的药物毒性反应集中在胃肠道反应，如恶心、呕吐、厌食等。VEGFR2的表达与舒尼替尼的药物作用存在密切的关联，因此可将VEGFR2作为判断临床预后的有效标志物，但还需要进一步的研究佐证。
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