乐伐替尼/乐卫玛是专门针对晚期甲状腺癌研发的靶向药物，已被美国食品药物监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局批准用于治疗晚期和进展的放射性碘难治性甲状腺未分化癌（DTC）。乐伐替尼对小鼠的 ATC 移植瘤有抗肿瘤活性。1 例化疗和西妥昔单抗无效的晚期 ATC 患者，服用乐伐替尼2 周后，患者气管压迫症状缓解，但最终死于多发远处转移。Date 等报道 1 例晚期 ATC 患者的尸检结果显示乐伐替尼对小肠转移灶有效。
Ohkubo 等报道 1 例 ATC 患者接受乐伐替尼治疗 1 周后颈部肿瘤缩小＞50%，1 个月后肺部转移灶完全坏死，却因不良反应严重停药。Yamazaki等回顾分析乐伐替尼治疗的 7 例不可切除的 ATC 患者，总有效率 (ORR) 和疾病控制率 (DCR) 分别为 43% 和 57%，中位无进展生存期 (mPFS) 为 4.1 个月。Iyer 等报道乐伐替尼治疗 10 例晚期ATC 患者的 ORR 和 DCR 分别为 30% 和 70%，PFS 为 2.7 个月，总生存期 (OS) 为 3.9 个月。
一项比较乐伐替尼对不同类型甲状腺癌疗效的Ⅱ期临床试验纳入 11 例 ATC 患者，ORR 为 27%，与安慰剂组相比 OS 延长了 3.2 个月。另一项类似的Ⅱ期临床试验报道患者的 mPFS 为 7.4 个月，OS 为 10.6 个月，ORR 为 24%[8]。乐伐替尼对晚期 ATC 有效，其可改善患者生命质量并延长生存期，但必须重视并处理其不良反应。目前，乐伐替尼治疗 ATC 的全球多中心Ⅱ期临床试验（NCT02657369）已经完成，但结果尚未公布。
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