甲状腺未分化癌 (ATC) 是一种临床罕见、高度恶性的实体肿瘤，进展迅速，预后极差。与 ATC 发生、发展相关的突变基因有 p53、BRAF、端粒酶逆转录酶、PI3KCA、PTEN和RAS等，涉及 ATC 基因突变的信号转导途径主要为PI3K/AKT/mTOR信号通路和 RAS/RAF/MEK/胞外信号调节酶信号通路。今天小编主要为大家介绍两个针对BRAF突变ATC患者的靶向药维罗非尼和达拉非尼。2013 年 Rosove 等报道维罗非尼治疗 1 例颈部广泛受侵、多发转移的 ATC 患者，PET-CT 及胸部 CT 显示转移癌灶疗效接近完全缓解 (CR)。
随后有研究报道维罗非尼治疗 BRAFV600E突变的 ATC，局部癌灶疗效明显，且持续缓解时间长达 14.2 个月，并可减少皮下转移，但治疗后短期内可出现脑、食管转移[17]。一项维罗非尼治疗 BRAFV600E突变性恶性肿瘤（黑色素瘤除外）的「篮子实验」中纳入 7 例 ATC 患者，1 例 CR，1 例 PR，ORR 为 29%[18]。由此可见，BRAFV600E突变的 ATC 患者可从维罗非尼治疗中获益，但需要积累更多的病例，以进一步研究治疗的缓解率及缓解持续时间、潜在的耐药机制和不良反应。
接受达拉非尼联合曲美替尼（MEK 抑制剂）治疗的 6 例晚期 ATC 患者中 3 例 PR，2 例 SD，1 例 PD，PFS 为 5.2 个月，OS 为 9.3 个月[6]。另一项Ⅱ期临床研究中纳入 16 例局部晚期或转移性 BRAFV600E 突变的 ATC 患者，达拉非尼联合曲美替尼治疗后 1 例 CR，10 例 PR，3 例 SD，1 例 PD[19]。研究者认为达拉非尼联合曲美替尼在 BRAFV600E突变的 ATC 中显示出良好疗效，持续缓解时间和生存期延长，而且不良反应可控，是一种非常有希望的新型组合靶向治疗。
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