2017年10月,尼罗替尼胶囊(TASIGNA)获美国FDA批准上市,作为一种BCR/ABL酪氨酸激酶抑制剂,治疗新诊断的Ph染色体阳性的成人慢性粒细胞白血病(CLL)慢性期患者和CLL慢性期和加速期。后来,尼罗替尼适应症被进一步扩大,增加儿童慢性粒细胞白血病患者的一线或二线治疗。
儿童慢性粒细胞白血病仅占儿童白血病的3-5%,临床表现与成人慢性粒细胞白血病有明显区别,起病急,症状重,病程短,预后差。但是由于发病率相对较低,治疗方法只能借鉴成人慢性粒细胞白血病。以往的治疗方法是,在慢性期予羟基脲治疗,BCR/ABL阳性者,即予以伊马替尼治疗,每3个月监测疾病状态。
如果没有缓解,检测BCR/ABL突变,换用达沙替尼,并准备造血干细胞移植。若应用达沙替尼后疾病仍进展,则进行清髓性异基因造血干细胞移植。尼洛替尼(TASIGNA)获批一线或二线治疗儿童慢性期慢性粒细胞白血病,无疑为这一少见患者群体带来了新的治疗希望。
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