急性髓系白血病（AML）的中位诊断年龄为68岁。由于老年人通常不适合强化疗，因此有效的治疗选择非常有限。venetoclax（维纳妥拉）是一种选择性、有效的口服小分子BCL-2抑制剂，目前已在多种血液系统恶性肿瘤中作为单药或与其他药物联合进行了研究。近日，《临床肿瘤学杂志》发表了一项Ib/II期研究，探讨了venetoclax联合低剂量阿糖胞苷在不适合强化疗的老年AML患者中的疗效及安全性。
82例患者接受了II期推荐的剂量治疗：口服venetoclax 600 mg/d，第1～10天皮下注射低剂量阿糖胞苷[20 mg /（m2·d）]; 28天为1个周期。研究的关键终点包括耐受性、安全性、反应率、反应持续时间（DOR）和总生存时间（OS）。结果：54％的患者达到完全缓解（CR）/血细胞计数恢复不完全的完全缓解。
中位OS为10.1个月，中位DOR为8.1个月。在既往未接受甲基化药物治疗的患者中，CR /血细胞计数恢复不完全的CR达62％，中位DOR为14.8个月，中位OS为13.5个月。结论：venetoclax联合低剂量阿糖胞苷具有可控的安全性，为不适合强化化疗的老年AML患者提供快速且持久的缓解。
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