原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种肝内胆小管渐进性损伤的慢性疾病，主要是因胆管遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积。在美国，原发性胆汁性胆管炎是肝移植的适应证之一，并占所有肝移植病例的5%。奥贝胆酸是一种新型胆汁酸类似物， POISE研究（双盲、Ⅲ期研究）证实奥贝胆酸可改善肝脏功能生物标志物水平。2016年5月底美国FDA加速批准奥贝胆酸联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者，或单药用于无法耐受UDCA的PBC成人患者。
来自麻省总医院技术评估研究所的研究人员旨在评估奥贝胆酸联合UDCA作为二线治疗方案，用于UDCA治疗应答不佳的PBC成人患者的长期临床影响与成本效益。相较于UDCA单药治疗，奥贝胆酸联合UDCA可降低患者15年累积失代偿肝硬化发生率（12.2%降至4.5%）、肝细胞癌发生率（9.1%降至4.0%）、肝移植率（4.5%降至1.2%）以及肝脏相关死亡率（16.2%降至5.7%）；可增加15年无移植生存率（61.1%升至72.9%）；然而，使用奥贝胆酸治疗PBC的终生成本从63,000美元增长至902,000美元。
UDCA单药治疗与奥贝胆酸联合UDCA治疗的折扣质量调整生命年分别为10.74和11.78，对应的成本分别为142,300美元和633,900美元，导致了473,400美元/质量调整生命年的增量成本效益比。总的来看，研究结果表明OCA可显着改善PBC患者的长期临床转归，颇具治疗前景。然而考虑到其高昂成本（每年69,350美元），其成本效益并不高；若要提高OCA治疗的性价比，有必要将价格调整至低于18,450美元/年。
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