在第44届临床肿瘤学会的年会上，尼妥珠单抗联合放疗显着延长弥散性内源性脑桥胶质瘤儿童及青少年生存期的Ⅲ期临床研究报告，引起了与会专家的广泛关注。这是一项在德国、俄罗斯、意大利多个国家开展的临床研究，入组患者均为新诊断的患者。研究结果显示：共有41例患者可评估，其中，4例（9.8％）患者部分缓解（PR），27例（65.8％）患者疾病稳定（SD），中位疾病控制时间（DDC）为195天（28-645天）。中位无疾病进展时间（PFS）为177天，中位生存时间为292天。患儿耐受性良好，没有患者因无法耐受而退出研究。较之强烈的化疗方案，尼妥珠单抗联合放疗，患儿疾病控制时间延长，生活质量高。
2008年底召开的美国癌症研究学会年会公布了一项尼妥珠单抗联合放疗治疗恶性神经胶质瘤的随机、对照、双盲、多中心临床研究，80例患有恶性神经胶质瘤的患者随机分组，试验组接受放疗联合尼妥珠单抗治疗，对照组接受放疗联合安慰剂治疗。研究结果显示：试验组中位生存期为16.43个月，对照组为10.49个月，患者生存期获益显着。
由于尼妥珠单抗在晚期恶性神经胶质瘤治疗取得的突出成就，2004年，尼妥珠单抗通过了美国FDA及欧盟药监局EMEA的双重认证，获批晚期神经胶质瘤孤儿药资格。此项研究表明，尼妥珠单抗有望获批作为儿科治疗晚期恶性神经胶质瘤的一线治疗药物。
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