近期，程颖等在《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）上报道了一项II期随机试验的结果。该研究比较了培美曲塞联合吉非替尼与吉非替尼单药治疗表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变东亚晚期非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）初治患者的疗效。
该研究在意向治疗人群中达到其主要终点。无进展生存期（PFS）在联合治疗组（15.8个月）显著长于单药组（10.9个月）[危险比（HR）：0.68；95%CI：0.48~0.96；单侧P=0.01；双侧P＝0.029]。PFS的显著改善与特定的突变类型无关（EGFR外显子19缺失 vs EGFR外显子21L858R点突变）。此外，吉非替尼加培美曲塞也显著延长了疾病进展时间（16.2个月 vs 10.9个月；HR：0.66；95%CI：0.47~0.93）和缓解期（15.4个月 vs 11.3个月；HR：0.74；95%CI：0.50～1.08），但两组间的缓解率无差异（RR：80% vs.74%）。
联合治疗组中报告3~4级药物不良事件（AEs）的患者所占比例显著高于单药组（42% vs 19%），因AEs而停止治疗的患者占比在联合治疗组接近单药组的一倍。
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