吡非尼酮((pirfenex))可延缓特发性肺纤维化患者疾病进展、降低死亡率、并延长其无进展生存期。这一研究结果于2014年5月18日在美国胸科协会国际会议上发布,吡非尼酮是一种抗纤维化药物,可抑制转化生长因子(TGF)-β合成,而转化生长因子-β在细胞增殖和分化中起着重要作用。吡非尼酮在临床上用于确诊或疑似特发性肺纤维化(IPF)的治疗,是唯一获批治疗特发性肺纤维化的新药。
ASCEND研究中,特发性肺纤维化患者被随机分成两组,278名患者进入吡非尼酮组,接受吡非尼酮2403mg/天,连用52周;277名患者进入安慰剂组。研究初级终点是用力肺活量。次级终点是6分钟步行试验距离、无进展生存期、呼吸困难、全因死亡率和特发性肺纤维化死亡率。预测用力肺活量绝对下降10%及死亡患者比例,吡非尼酮组比安慰剂组少47.9%。吡非尼酮组的用力肺活量平均减少值比安慰剂组小。吡非尼酮组中用力肺活量无下降比例比安慰剂组高132.5%。
和安慰剂组相比,吡非尼酮组6分钟步行试验距离减少较少,患者无进展生存期更长。呼吸困难评分、全因死亡率和特发性肺纤维化死亡率在2组之间无显着差异。然而,将这次试验数据和之前两次III期试验数据进行汇总分析后发现,吡非尼酮组52周整体死亡风险比安慰组低。吡非尼酮改善了全因死亡率和特发性肺纤维化死亡率。ASCEND研究中,吡非尼酮组的胃肠道和皮肤相关不良事件比安慰剂组更常见,但这些不良事件很少导致治疗停止。
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