肝细胞癌(HCC)是世界上最常见和最致命的癌症之一,特别是在东亚和南非等国家。肺是晚期肝癌最常见的肝外转移部位之一,预后极差,目前索拉非尼是其标准的一线治疗选择。然而一线治疗进展后,HCC肺转移可用的药物非常有限,急需研发新的药物和治疗方案来提高这类患者的疗效。阿帕替尼是一种小分子VEGFR-2酪氨酸激酶抑制剂,是国内首个获批用于晚期胃癌二线以后治疗的口服抗血管生成药物。本研究旨在探讨阿帕替尼用于肝细胞癌肺转移患者的有效性和安全性。
该研究回顾性分析了2015年11月至2018年5月在中国3家不同机构接受阿帕替尼治疗的73例组织学明确的原发性晚期HCC患者,大多数患者是在索拉非尼进展后给予阿帕替尼二线治疗。患者接受阿帕替尼500mg/d口服直至患者死亡、疾病进展或出现无法耐受的毒副反应。肿瘤反应由研究者根据RECIST v1.1标准使用CT或MRI扫描进行评估。主要终点是转移特异性无进展生存期(mPFS),即仅评估转移性病变的进展情况。次要终点包括无进展生存期(PFS)、转移特异性客观缓解率(mORR)、客观缓解率(ORR)和安全性。
该研究表明,阿帕替尼对晚期转移性肝癌患者具有良好的疗效,尤其是在HCC肺转移人群中优势明显,还需要进一步的前瞻性研究来验证这些结果并阐明阿帕替尼能够靶向治疗HCC肺转移患者的潜在生物学机制。
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