CAR-T疗法,中文叫“嵌合抗原受体T细胞疗法”,其实就是利用基因工程技术改造T细胞来治病,患者的T细胞从血液里被分离出来,一段编码嵌合抗原受体(CAR)蛋白的基因序列被引入这些T细胞中。其过程一般是:从病人血样中分离出免疫细胞→冷冻细胞→将它们运输到CAR-T工厂(实验室)→解冻→用病毒载体对其进行基因工程改造,使T细胞可以表达CAR→再冷冻送回医院→再解冻→最后将其回输给病人。一旦T细胞开始表达CAR蛋白,就会被驱使着捕杀癌细胞。这些CAR T细胞就像是“连环杀手”,一个CAR T细胞能消灭数千个癌细胞。
自从去年下半年美国食品药品管理局(FDA)批准了2种CAR T疗法,用于难治性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)和成人复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤,CAR T疗法开始成为医生手中一把崭新的利器。
CAR T疗法对血液系统恶性肿瘤的有效性高达80%~90%,这让它成了肿瘤界一颗耀眼的明星。然而,它也风险重重,比如脑水肿、细胞因子风暴。2018年3月,美国朱诺医疗(Juno Therapeutics)的CAR-T疗法2期临床试验中,5名患者死于脑水肿,试验不得不终止。这样的重度脑水肿是困扰CAR-T疗法的一个主要问题,然而至今研究人员都不知道其确切原因。
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