多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种恶性增殖性肿瘤,为浆细胞源性。主要病理特征为骨髓内的浆细胞异常增殖,分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M 蛋白),引发组织、器官的损伤。根据侵袭部位不同,可出现反复感染(1 年内 2 次以上)、高钙血症、贫血、骨痛、病理性骨折、肾损伤等临床表现。该疾病发病率较高,约占所有肿瘤的 1%,中老年人群高发,在西方国家恶性血液病的发病率排名第二。
MM 目前尚无治愈的方法。近些年沙利度胺、来那度胺、硼替佐米等药物的临床应用很大程度的提升了 MM 的缓解率,可无法彻底规避微小残留病灶(MRD)导致的复发。MM 患者的生存期与一线治疗疗效维持时间成正比,由此可见,对于 MM 的治疗的关键之一在于维持治疗。本文主要针对 MM 近年来临床药物治疗及新药试验进展综述如下。
初次诊断以及复发难治性的 MM 患者,沙利度胺有很好的治疗效果。它可以加速骨髓瘤细胞凋亡、阻止血管新生、免疫调节,以及对骨髓微环境有一定的调节作用,维持治疗可以对骨髓瘤细胞的克隆有长时间抑制作用,延长 MM 患者的无进展生存期(FPS) 。该药的神经毒性较强,部分患者无法耐受,对需要维持治疗的老年患者可减量使用。
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