诺华公司刚刚批准的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法tisagenlecleucel（Kymriah）将以475,000美元的价格在市场上推出，用于单次输注，其量在肿瘤学家预期的范围内，诺华公司其特点是低于可以证明成本合理的价格水平。
“虽然外部和诺华对这些价值的定量评估表明，成本效益的价格可能是60万美元到75万美元，但我们认识到这种范式转换治疗的重要性，并将价格定为475,000美元，这种一次性治疗”诺华公司发言人达娜·库珀在接受OncLive采访时表示。
美国食品和药物管理局批准了tisagenlecleucel的儿科和年轻成人患者B细胞前体急性淋巴细胞性白血病（ALL）是难治的或在第二次或以后的复发。免疫细胞治疗的批准遵循FDA肿瘤药物咨询委员会的建议，该委员会于7月投了10-0，推荐儿科ALL的tisagenlecleucel批准。
tisagenlecleucel的批准是基于接受单剂量tisagenlecleucel的63名患者的单臂国际ELIANA试验的II期结果。治疗对象的总体缓解率为82.5％（95％CI，70.9-91.0）。40例（63％）患者完全缓解（CR），12例（19％）CR不完全血液恢复。
单次输注tisagenlecleucel的475,000美元的价格不包括输注前治疗费用，药物管理和住院费用，或与不良事件和后续护理相关的费用。当这些费用增加时，tisagenlecleucel 1年的平均总成本估计为547,000美元，这是基于tisagenlecleucel临床试验的经验，Cooper说。
在FDA批准之前，外界估计诺华公司的CAR T细胞疗法可能花费高达70万美元。Cooper指出，Novartis为tisagenlecleucel设定的价格仍低于同种异体干细胞移植的成本。
Cooper说：“这些儿科和年轻成年患者的唯一潜在治愈方案是同种异体干细胞移植，第一年花费50万到80万美元。” “此外，后来几年的干细胞移植经济负担很高。随着可能延长生存和提高生活质量，[tisagenlecleucel]可以提供显着的社会价值。“
库珀说，住院和门诊访问较少，治疗可能导致CAR住院治疗的可能性降低，他说，将允许家长和其他家庭成员和照顾者“恢复正常生活，包括恢复工作的可能性。”
尽管治疗价格高昂，但Cooper表示，诺华公司“致力于竭尽全力确保可以从[tisagenlecleucel]获益的儿童和年轻成年人获得治疗，我们正在与付款人一起工作确保他们充分了解其价值并为患者提供覆盖。付款人正在为[tisagenlecleucel]制定覆盖政策，我们将在美国为符合条件的未投保或未得到保险的患者提供访问计划。“
Tisagenlecleucel是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。每个剂量是用患者自己的T细胞产生的定制治疗，其被收集并被送到制造中心，在那里它们被遗传修饰以包括含有特定蛋白质的新基因 - 嵌合抗原受体或CAR-引导T细胞靶向并杀死表面具有特异性抗原（CD19）的白血病细胞。一旦细胞被修饰，它们被注入到患者体内以杀死癌细胞。
诺华公司估计，处理细胞的周转时间为22天，最初FDA已经批准了一个制造基地进行这项工作：诺华公司新泽西州的莫里斯平原实验室。由于需要快速治疗患者，因此加工所涉及的时间被认为是至关重要的，因此诺华公司拥有一个低温过程，可以在治疗周期内，在更方便的时间和更早的时间内，将患者血细胞的样品冷冻储存，以进行处理。
FDA的生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士说：“[Tisagenlecleucel]是一种首例的治疗方法，可满足儿童和青少年对这种严重疾病的未满足需求。”在一份声明中说：“tisagenlecleucel不仅为这些患者提供了一种新的治疗方案，其中存在非常有限的选择，而是在临床试验中显示出有希望的缓解和存活率的治疗选择。”
价格可能高于CAR T细胞疗法，但重要的是衡量成本与患者的潜在收益，Gwen Nichols医学博士，白血病和淋巴瘤协会的首席医疗官员在接受OncLive采访时表示。。当儿童和年轻人的一生都处于危险之中时，更容易证明这种新的治疗费用是合理的。
没有CAR T细胞治疗，护理成本（包括潜在的额外骨髓移植）已经“非常昂贵”，Nichols说。“当这种治疗准备扩大到其他年龄较大的患者时，真正的问题即将到来，并且提供60或70年的生命的机会并不在于你所说的话，真的要有一些棘手的价值问题，我们应该准备提出问题。“
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