2017年是肿瘤免疫疗法的一个重要年份，令人瞩目的诺华旗下的CAR-T疗法Kymriah获得FDA批准上市，这是首个获批上市的CAR-T疗法，开创了肿瘤治疗的新时代。Kymriah是首个获得FDA批准的CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），被批准用于血液肿瘤的治疗。
Kymriah有两个适应症：第一个是用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体ALL(急性淋巴细胞白血病)患者。第二个是用于治疗不符合ASCT（自体干细胞移植）要求的儿童和年轻成人r/r B细胞ALL和成人r/r DLBCL（弥漫性大B细胞性白血病）。这两种适应症已先后获得FDA和欧盟批准通过。FDA的Peter Marks博士说：“Kymriah不仅向这些原本几乎无药可治的患者提供了一种全新的治疗方案，并且该方案在临床试验中体现出了极有希望的缓解率和存活率。”
Kymriah是针对患者自身T细胞的个性化疗法，具体过程为个体患者的体内收集并提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造，使T细胞产生靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，继而杀死癌细胞进行治疗。CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%，并且在6个月时对于难以治疗的血癌形式的成人持续完全应答。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用，这种副作用甚至可以致命。高全立也表示，CAR-T作为前沿技术，目前还不是肿瘤治疗的首选方案，而是推荐应用在传统治疗手段已经无计可施的重症病例上。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）