索拉非尼属于分子靶向治疗新药，是一种口服的多靶点、多激酶抑制剂，可以靶向作用于肿瘤细胞及肿瘤血管受体。因此，索拉非尼一方面可以明显抑制肿瘤细胞增生；另一方面，还可明显抑制肿瘤血管生成；即可以“一石二鸟”、“双管齐下”，同时发挥抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。
最近两年，索拉非尼治疗肝癌受到高度的关注，临床研究取得了突破性进展，能够有效地阻止病情恶化，明显地延长晚期肝癌患者的生存期，已成为一种崭新的有效药物和治疗方法，开创了肝癌靶向治疗的新时代。2008年6月我国食品药品监督管理局(sFDA)批准了索拉非尼用于治疗不能手术切除的肝细胞癌。索拉非尼的疗效：索拉非尼可以显著延长晚期HcC患者总生存率的系统性治疗药物。1、索拉非尼组的总生存率增加了44％，疗效显著。2、 索拉非尼对于既往接受过根治性治疗和TACE的HCC患者均显示出治疗优势；
3、对于亚太地区晚期HCc患者，无论基线时肝功能(转氨酶)情况和AFP的水平如何，索拉非尼治疗均安全有效。4、乙型肝炎病毒状态对索拉非尼疗效无明显影响，不论是否合并有HBV感染，索拉非尼治疗同样安全有效。5、初步认为索拉非尼可用于治疗原发性肝癌肝脏移植术后复发的患者。6、索拉非尼联合5-fu治疗晚期肝癌可以提高疗效，而不良反应并没有明显增加。7、索拉非尼联合卡培他滨治疗肝细胞癌疗效较好，毒性反应没有明显增加。
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