康安途海外医疗 Jazz Pharmaceuticals的新药Vyxeos是一种由两种化疗药柔红霉素和阿糖胞苷组成的脂质体注射剂。“这是首个专门针对这两种高危AML的获批疗法,”FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说,“Vyxeos将两种常用的化疗药按固定比例融合成一款药剂,相比单独接受两种药物治疗,使用Vyxeos治疗的患者生存期更长。”
“Vyxeos是针对这一患者群体,首个在随机的3期临床试验中,较标准疗法显着延长总体生存期的化疗方案,” Moffitt癌症中心的恶性血液学系主任Jeffrey E. Lancet博士说:“这些患者的预后都很差,美国FDA的批准带来了一项受欢迎的治疗新进展。”
“Vyxeos是40多年来,针对这些患者群体的首个全新化疗突破,” Jazz Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Bruce Cozadd先生说道:“我们承诺解决血液癌症群体的未满足需求,美国FDA对Vyxeos的批准也反映了这一点。”
急性髓性白血病(AML)是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症,主要表现为血液中白细胞持续性升高,具有发病快、易复发、死亡率高等特点,典型症状是乏力、高烧和出血。AML是一种病发于骨髓,进展快速的癌症。根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)估计,全美今年将有超过21000个新病例,并有超过10000名患者死于该疾病。在所有AML患者中,有8%-10%的患者属于“化疗或放疗有关的AML”(T-AML),另外有部分患者由于血液疾病和其他癌细胞的突变,会出现“骨髓增生异常相关变化的AML”(AML-MRC)。这两类患者的预后极不乐观,预期存活时间非常短。因此,他们也急需全新的治疗手段。
在一项有309名患者参与的临床试验中,Vyxeos的安全性与疗效得到了验证。这些招募的患者均为新近诊断的T-AML或AML-MRC患者,他们随机被分为两组,一组接受Vyxeos的治疗,一组接受阿糖胞苷与柔红霉素的直接治疗(经典的7+3疗法)。试验表明,接受Vyxeos治疗的患者,中位总生存期达到了9.56个月,较对照组的5.95个月有显着提高。它的安全性也得到了充分的评估。综合这些数据,美国FDA批准让这款突破性疗法上市。
Vyxeos 的常见副作用包括出血事件(出血)、伴有白细胞计数减少的发热(发热性中性粒细胞减少)、皮疹、组织肿胀(水肿)、恶心、粘膜炎症(粘膜炎)、腹泻、便秘、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹痛、呼吸短促(呼吸困难)、头痛、咳嗽、食欲下降、异常心律(心律失常)、肺部感染(肺炎)、血液感染(菌血症)、发冷、睡眠障碍和呕吐。对柔红霉素、阿糖胞苷或制剂中任何成分有严重过敏史的患者不应使用 Vyxeos。应对使用该药物的患者进行过敏反应监测及心脏功能下降监测。Vyxeos 一直与严重或致命的出血事件有关。静脉输注时,柔红霉素一直与药物泄露位点的皮肤及皮下组织严重损伤(坏死)相关。妊娠或哺乳期妇女不应使用 Vyxeos,因为这可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
Vyxeos 的处方信息包含一项黑框警告,提醒不要将 Vyxeos 与含有柔红霉素(和 / 或阿糖胞苷)的其它产品互换。FDA 授予了该产品上市申请优先审评资格与突破性疗法资格。Vyxeos 也获得了孤儿药资格,这一资格可提供激励措施,以帮助和鼓励罕见病药物的开发。FDA 将 Vyxeos 的批准授予了 Jazz 制药。
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