临床试验结果表明，新型多激酶抑制剂瑞戈非尼使难治性胃肠道间质瘤（GIST）的复发风险降低了73％。靶向药物将无进展生存率提高了四倍，达到了4.8个月，而安慰剂治疗的患者在使用sunitinib（Sutent）和伊马替尼（Gleevec）后失败后获得最佳支持治疗的患者延长了0.9个月。波士顿Dana-Farber癌症研究所的George D. Demetri博士在美国临床肿瘤学会会议上报告。
在GRID试验中，199例转移性或不能切除的GIST患者在伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后，随机分入安慰剂组或每天160 mg瑞戈非尼治疗，在三周内，一周内停药。III期试验在显着的7个月内累计，但未达到任一治疗组的中位生存期。总生存期次要终点的危险比倾向于支持试验性激酶抑制剂，危险比为0.77，但无统计学意义（95％CI为0.42至1.41）。但是，Demetri指出，由于各种生物学原因，预计会出现这种情况，并且保持肿瘤稳定可能带来的益处。部分缓解与持久稳定疾病联合应用至少12周的总体疾病控制率为瑞戈非尼53％，而对照组为9％。
在分子不同类型的GIST中获益。那些源自外显子11的KIT突变的患者与安慰剂相比无进展存活危险比为0.212，类似于具有KIT外显子9突变的危险比为0.239。副作用也如预期发生。没有发生3级以上的不良事件，最常见的药物相关事件为手足皮肤反应，56％的患者观察到手足皮肤反应，其次是高血压49％（已知类效应），41％腹泻预期的风险。瑞戈非尼已经提交给美国食品和药物管理局批准转移性结直肠癌，预计将在今年晚些时候提交给GIST。
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