迄今为止，只有伊马替尼和舒尼替尼在胃肠道间质瘤（GIST）患者中被证明具有临床益处，但几乎所有转移性GIST最终对这些患者产生耐药性，导致致命的疾病进展。芬兰赫尔辛基大学肿瘤科的H Joensuu教授等人的研究评估在至少伊马替尼和舒尼替尼失败后，瑞格非尼对转移或不能切除的GIST进展患者的疗效和安全性。我们在17个国家的57家医院进行了这一3期试验。患有组织学确诊，转移或不可切除的GIST，至少以前的伊马替尼和舒尼替尼治疗失败的患者以2：1的比例随机化在每4周周期的前3周内每天接受160mg瑞戈非尼或安慰剂，加上最好的支持治疗。
主要终点是无进展生存期（PFS）。在疾病进展时，指定患者可以交叉开放标记瑞戈非尼。该试验已在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT01271712。从2011年1月4日至2011年8月18日，240名患者进行筛查，199名患者随机接受瑞格菲尼（n = 133）或安慰剂（n = 66）。数据截止日期为2012年1月26日。安慰剂组的中位PFS独立依赖盲法中心复查为4. 8个月（IQR 1·4-9·2），安慰剂组为0.9个月（0.9-1.8）（危险比[ HR] 0.27,95％CI 0.19-0.39; p <0.0001）。
进展后，56名患者（85％）将安慰剂交叉给予瑞戈非尼。据报道，130名（98％）患者被分配了瑞戈非尼和45名（68％）患者被分配安慰剂，药物相关不良事件被报告。最常见的与3级或更高级别相关的瑞戈非尼相关不良事件包括高血压（132人中的31人，23％），手足皮肤反应（132人中的26人，20％）和腹泻（132人中的7人，5％）。这项研究的结果显示，口服瑞格非尼可使安慰剂组在无进展生存期的标准治疗进展后的转移性GIST患者中获得显着改善。据我们所知，这是第一个临床试验表明，这种高度难治性患者群中的激酶抑制剂有益。
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