Cellectis 是最早开始布局“即用型” CAR-T 的公司之一。目前公司有五种靶向不同抗原的产品，用于急性淋巴性白血病、急性骨髓性白血病、多发性骨髓瘤等多种血液肿瘤的治疗。其中靶向 CD19 的 UCART19 已经进入临床研究阶段，目前施维雅和辉瑞拥有其欧洲和美国地区联合开发的授权。在去年年底的 ASH 年会上，公司公布了 UCART19 在复发和难治性B细胞急性淋巴性白血病成人以及儿童患者中的一期临床数据：
在成人组的 7 个病人中，有 5 位在接受治疗的 28 天后取得了完全缓解。除了一位患者出现了严重的细胞因子释放综合征并死于中性白细胞减少引发的败血症外，其余 6 位患者只出现了轻微症状的细胞因子释放综合征并得到了有效控制。在儿童组的试验中，所有5名患者在接受治疗的28天后都取得了完全缓解。其中两位患者仍处于疾病缓解阶段，两位患者死于疾病复发，另外一位死于骨髓移植后的并发症。
总体来说，UCART19 在儿童和成人急性淋巴性白血病的一期临床试验中取得了 83% 的完全缓解率，两位患者出现了一级 GvHD。无患者出现神经毒性，大部分患者的细胞因子释放综合征得到了控制，这为“即用型” CAR-T 的临床疗效和安全性提供了重要的数据支持。巧合的是，83% 的完全缓解率与诺华的Kymriah用于报批 FDA 的数据完全一致。当然，关于“即用型” CAR-T 是否能在疗效上与“私人定制” CAR-T 比肩，还需要等待在更大病人样本量的二、三期临床试验上的结果以及更长期的追踪。
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