诺华旗下的CAR-T产品 Kymriah 在 2018 年第一季度取得 1200 万美元的营收，只达到了预期的三成。Gilead 旗下的 Yescarta 在获批后两个月内的销售也不及预期。这种“私人定制”疗法近五十万美元的高昂价格显然限制了其市场潜力。在这大背景下，“即用型” CAR-T 的概念应运而生。什么是“即用型” CAR-T？它的研究现状如何？距离临床应用还有多远？它将给传统的 CAR-T 市场带来怎样的冲击？除此之外，该领域的业界竞争现状如何，各公司有什么独特的技术平台和竞争优势，有哪些新锐公司特别值得投资者关注？本文将详细道来。
很多人对 OTC (over-the counter) 应该不陌生，指的是不需要医生开处方的普通药物，而 Off-the-shelf (OTS)顾名思义，从字面上翻译就是可以从“货架”上直接购买的药物，又可称为“即用型”药物。“即用型” CAR-T 是将健康供体的 T 细胞，通过一系列基因改造和扩增，使其能通用于所有病人的新型细胞制备技术。和传统的“私人定制”式 CAR-T 比较，这一技术大大简化了 CAR-T 细胞生产的周期和成本。此外，“即用型” CAR-T 能达到大规模的工业化生产以及标准化的质量控制，保证了不同批次产品之间质量的稳定均一。
然而，“即用型” CAR-T最大的挑战来自于供体T细胞会识别及攻击宿主抗原从而引发强烈的移植物抗宿主反应(GvHD)。为了消除这个隐患，供体 T 细胞需要在制备过程中通过基因编辑手段破坏其表面的 T 细胞受体 （TCR）的表达，使其失去攻击宿主的能力。目前常见的方法包括使用基于 TALEN、CRISPR 和 zinc finger nuclease (ZFN) 这三种基因编辑系统对细胞进行改造。
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