对于CAR-T来说，安全性是第一道坎，疗效是第二道坎。在其开发过程中，因为超敏反应和细胞因子风暴一度被FDA叫停并终止临床。Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名晚期白血病的儿童和年轻成人患者。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。虽然也出现了细胞因子风暴和神经系统事件等副作用，综合收益与风险，FDA同意它的最终上市。
Kymriah是由宾夕法尼亚大学的研究者和诺华公司联合开发的CAR-T药物，诺华进行商业化和推广。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。虽然价格昂贵，但这一史上首款CAR-T药物的问世，无论怎样都具有划时代的意义。2018年5月3日，FDA批准Kymriah用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤以及起因于滤泡性淋巴瘤的高级别B细胞淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。
这是FDA 授予Kymriah的第二个适应症。批准基于一项名为“JULIET”的II期临床研究，招募了160名复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，这些患者接受过2种及以上的化疗，包括利妥昔单抗和蒽环类药物，或者在接受自体造血干细胞移植后病情复发。在招募的患者中，有106名患者接受了Kymriah输注。
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