研究人员提出希望CAR-T作为一线治疗,而不是历经失败最后的希望。当疾病负担很小时,应该给予CAR-T治疗,以达到最大的长期疗效和最低的毒性。研究中经过单次注射MSKCC开发的19-28z CAR-T,患者的响应率达到了98%以上(52/53)。在1到65个月的随访时间内,有44名患者的疾病完全缓解,缓解率高达83%,中位生存期12.9个月。更加厉害的是,研究者们发现,相较于治疗时疾病负担重的32位患者,疾病负荷较轻(异常增生骨髓细胞占比<5%)的21名患者,从治疗中获得的收益更大,中位生存期达到了20.1个月。特别要说的是,这些疾病负荷较轻的患者,有7名在被确诊五年之后仍旧好好地活着,这意味着他们是有可能被治愈的。
研究者分析了多个可能影响疗效的因素之后发现,完全缓解率与是否进行过骨髓移植、做过几种治疗、化疗的种类、患者年龄以及CAR-T的剂量这些因素关系不大。至于毒副作用。CAR-T治疗最常见的毒副作用就是细胞因子释放综合症(CRS)和神经毒性反应了。严重情况下,不管是大量释放的细胞因子,还是神经毒性造成的脑水肿,都是很容易导致患者死亡。在本研究中,85%(45/53)的患者都出现了CRS,26%(14/53)是较为严重的(3级以上)。其中有一名患者在试验开始第5天因为严重的CSR和多器官衰竭去世了。其他人经过支持性治疗,症状都得到了缓解。此外,有42%(22/53)患者出现了神经毒性反应,但是并没有致命影响(5级)和脑水肿出现。
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