随着越来越多的PD-1大型三期临床试验数据公布，PD-1持久有效的治疗效果也越来越激动人心，探索PD-1治疗效果与PD-L1表达甚至病毒感染之间的关系，也是现在研究的热点。BMS公司的明星药——抗PD-1单抗Nivolumab，是目前唯一一个显著提高铂类化疗后转移或复发的头颈鳞癌患者总生存时间的免疫治疗药物。在4月14日召开的美国癌症研究协会（AACR）年会上，来自美国，欧洲和日本的医学科学家们总结了Nivolumab使用的两年追踪结果。这些铂类化疗后复发转移的头颈鳞癌患者经随机分组后，240名患者被分在免疫组，接受Nivolumab 3mg/kg每2周一次的治疗；121名患者分配到了由研究人员选择的对照组，这组患者由研究医生为其选择甲氨蝶呤，多西他赛或西妥昔单抗作为治疗方案。
这里强调一点，临床试验并不是把患者当成小白鼠只强调结果数据，治疗方面是优先考虑患者的最大受益，所以对照组的患者是按照指南，医生为其挑选目前最适合的治疗方案。其中，8.3%的对照组中的患者在治疗无效后接受了PD-1的治疗。经过最少24.2个月的追踪随访，结果发现PD-1显著提高了患者的总生存期，患者的中位总生存期为7.7个月（最短5.7个月，最长8.8个月），而对照组的中位总生存期为5.1个月（最短4.0个月，最长6.2个月）。经过PD-1治疗的患者2年总生存率为16.9%，而对照组的患者2年总生存率则为6%。
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