治疗白血病和淋巴瘤的CAR-T细胞疗法的出现值得关注,有多个方面的原因。也许最重要的原因是,CAR-T是经美国FDA批准的第一种获得推广的基因疗法。
目前,开发细胞疗法的最大挑战之一是缺乏可以评估这些复杂疗法的安全性和有效性的临床前模型,或者是对早期临床研究中发现的安全问题的应对措施。另外,在治疗实体瘤方面仍然存在许多障碍。
值得期待的是,由于工程化CAR-T细胞、基因编辑和细胞制造领域的技术进步,未来基于T细胞的疗法有望扩大到其他细胞类型,如诱导多能干细胞、造血干细胞和NK细胞;适应症也会超越癌症,有望用于传染性疾病、器官移植和自身免疫性疾病等各类疾病。
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