除了安全性、产业化,CAR-T疗法数十万美元的高昂价格也一直备受争议。首个获批的CAR-T疗法Kymriah最终定价为47.5万美元。有报道称,诺华正在考虑“按疗效付费”的定价方案,如果确定该方案,只需对治疗有效的患者进行收费。总体来说,CAR-T领域的竞争是非常激烈的,而国内由于同质化程度比较明显,因此竞争更为惨烈;中国的CAR-T临床研究数量已然与美国并驾齐驱,成为世界第一梯队。国内处在临床阶段的CAR-T研究数量超过90例,仅次于美国。药明康德、复星医药等都早已加入CAR-T战场。
不管是在美国,还是中国,CAR-T领域目前最大的挑战都是攻破实体瘤;目前来说,尽管基因组学、蛋白质组学发展了这么久,但我们对肿瘤的认识依然是冰山一角。因此,抛开政策环境、资金等因素,从本质上来说,肿瘤本身才是我们最大的挑战。如何治愈肿瘤是全球共同面对的难题。对于企业来说,另一项挑战来源于CAR-T知识产权的申报和保护,上述人士表示,“如果这块做得不好,可能只是给诺华打工,上市就面临被起诉的风险。”CAR-T专利保护的着眼点包括嵌合组合的序列、治疗方法、T细胞、各种载体与转染方法。CAR-T巨头Juno、诺华和的Kite专利用于保护核酸序列、抗原结合序列等,各有侧重但目前在专利层面已经出现矛盾。
Kite针对Juno的专利7446190请求候审程序,但专利结果没有被否决。随后,Juno提起侵权诉讼,目前尚在进行。专利纷争也折射出CAR-T资产相当有价值。诺华也将继续往下一代技术探索。这提醒中国企业后续应该注重CAR-T专利的保护,一方面,如果国内公司对于相关序列没有任何改造,势必会被视为侵权。另一方面,国内每个公司的优势不同,可以在很多方面改进现有的技术,包括增强特异性与亲和力,改进载体,提高转染率等。此外国内研发产品跨出国外会面临相关专利风险,CAR-T制备工艺复杂,也会导致专利的格局变得复杂。
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