2017年8月30日,美国药物管理局(FDA)宣布批准了全美第一个细胞基因治疗方法,来自于瑞士医药巨头诺华Novartis,的CAR-T疗法Kymriah。这一疗法主要用于血液系统肿瘤,具有精准靶向、杀伤性和活跃性持久的特点,也被称为“定向巡航生物导弹”。宾夕法尼亚大学研发CAR-T治疗法团队的负责人卡尔博士将这种改造后的T细胞称为“连环杀手”——仅仅一个改造后的T细胞就可以杀死10万个癌细胞。
2017年9月4日,就在Kymriah获批不到一周,FDA暂停了另一家法国生物制药公司Cellectis正在进行的CAR-T临床试验,原因是该公司的试验中出现了首例死亡病例,据Cellectis透露,一位78岁的男性病人罹患“急性浆细胞样树突状细胞瘤”(BPDCN),这是一种罕见的恶性淋巴瘤,对放化疗均不敏感,该病人只注射了一种药,就在治疗8天后因致命反应而死亡。据悉,FDA还同时叫停了该公司另一CAR-T治疗白血病的 I 期试验,原因是因为其隐瞒了治疗死亡病例。
2017年10月18日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Kite制药Yescarta (axicabtagene ciloleucel,KTE-C10)——细胞基因治疗,用于治疗其他疗法无效或既往至少接受过2种方案治疗后复发的特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤,不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。Yescarta是首款被批准用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma,NHL)的基因疗法。FDA连续批准两款CAR-T疗法上市,无疑为广大难治性癌症患者带来了光明。
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