CAR-T正在改变着多种恶性血液肿瘤的治疗方法,我们期待中国的临床研究工作者发出更多、更强的声音,在推动CAR-T临床转化的道路上形成合力、共同面对挑战。研究CAR-T细胞在体内的增殖、分布和存续时间,可考虑采用疾病模型动物来开展研究。安全性中需关注CAR-T细胞免疫反应、初始细胞剂量和毒性反应等,研究设计应支持临床试验的剂量选择和给药途径等应用方案。基于免疫反应的种属特异性及CAR-T产品的作用机制,选择合适的动物模型。疾病模型动物也可能适用于CAR-T产品的安全性评价。我们鼓励申请人探索CAR-T产品安全性评价的最佳动物模型。
CAR-T产品的毒性研究除包括常规的毒理学终点外,需依据产品的作用特点,设置相关的观察指标,如神经毒性、免疫毒性、靶向与脱靶毒性等。依据CAR-T细胞的作用特点、在体内存续时间等设计合理的观察周期。插入性突变风险,如体外细胞永生化增殖、体内研究中异常/异位增生性病变(如增生、肿瘤)的观察。长期毒性和致瘤性研究、病毒载体插入人基因组的插入位点分析等可在临床试验期间完成。
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