从目前国际与国内的研发现状看，CAR-T细胞治疗产品尚属于非常前沿的产品。虽然FDA已经批准两个产品上市，但由于CAR-T细胞治疗产品特性、疗效特点和安全性风险与传统化疗药物存在显着区别，无论对于申请人还是国内、国外监管机构都还没有积累充足的经验，更没有形成诸如小分子化合物一样成熟的技术标准。
截至2018年2月，有多个国内外的CAR-T产品申请人与CDE按照新药Pre-IND meeting方式进行了正式面对面沟通交流，有部分产品正式申报。经与国内外多个申请人、研究与评价专家交流，查阅大量文献资料，基于现有的有限认知，初步整理了当前抗肿瘤适应症此类产品非临床研究中共性的技术问题。为保障受试者安全，建议该类产品在进入临床试验前需提供如下信息以支持其拟定的临床试验方案，这些是基于现有的信息提出的考虑点，后续可能会随着对此类产品认知的不断深入而调整，欢迎业界提供更科学合理的意见和建议。
体外研究评价与靶抗原的特异性结合及亲和力、靶抗原在组织中的表达分布、特异性杀伤活性、细胞因子分泌、CAR-T细胞增殖等。体内研究可采用荷瘤小鼠药效学模型评价CAR-T细胞在体内的抗肿瘤活性，如肿瘤负荷清除情况及动物生存情况。可采用裸鼠移植瘤模型评价CAR-T细胞的抗肿瘤活性，或采用动物源替代产品评价其体内抗肿瘤活性。建议在体内药效学试验中尽可能观察潜在的毒性反应。
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