背景：v-raf鼠肉瘤病毒癌基因同源物B（BRAF）的突变通常在乳头状和间变性甲状腺癌中被发现，并且与野生型相比预后较差。乳头状甲状腺癌细胞系和异种移植物中的BRAF抑制抑制增殖并降低下游磷酸化。我们的目标是分析选择性BRAF抑制剂达拉非尼(dabrafenib)在转移性BRAF突变甲状腺癌患者中的安全性和有效性。
方法：我们介绍了参加一项更大的1期研究的BRAF突变甲状腺癌患者亚组，其主要结果在别处报道。
结果：14名BRAF(V600E)突变型甲状腺癌患者入组，其中13名(93%)曾接受过放射性碘治疗。治疗的中位持续时间为8.4个月，7名(50%)患者接受了≥10个月的治疗。最常见的治疗相关不良事件是皮肤乳头状瘤(n=8,57%)、角化过度(n=5,36%)和脱发(n=4,29%)，所有这些都是1级。
≥3级的相关不良事件包括4级脂肪酶升高和3级淀粉酶升高、疲劳、发热性中性粒细胞减少症和皮肤鳞状细胞癌（各n=1）。观察到四名(29%)部分反应，九名(64%)患者达到至少10%的下降。
在9.3个月的反应持续时间后，只有一名反应者在服用研究药物时出现进展。其他三个响应者没有进展，反应持续时间为4.6+、10.4+和21.4+个月。7名(50%)患者在研究完成时无进展，中位无进展生存期为11.3个月。
结论：达拉非尼(dabrafenib)耐受性良好，并在BRAF突变的分化型甲状腺癌患者中产生持久的反应。详情请扫码咨询：
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