2017年8月,“活的药物”癌症特效药CAR-T细胞疗法CTL-019获美国FDA批准,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),在全球范围内吸引了包括学者、医生、患者、投资人的大量关注,被认为是肿瘤治疗史的一个“里程碑式”的事件。
第一位吃CAR-T疗法“螃蟹”的是一位叫Emily Whitehead的小女孩。这个小姑娘5岁时被诊断患上急性淋巴细胞白血病,一般说来85%的ALL患者可通过常规化疗治愈,而Emily却没有那么幸运。她在接受第一轮化疗时便引起感染,双腿几乎不保。后来疾病复发,经治疗后再次缓解,Emily计划骨髓移植。然而Emily等待骨髓移植期间白血病又一次复发,这次再也无计可施了。
Emily接受了一种疯狂的、之前从未用于儿童身上的试验性疗法:抽取Emily的血液提取白细胞,用改良的艾滋病毒进行遗传改造,教会它们识别肿瘤细胞并进行杀伤,然后重新注入Emily体内。经历了噩梦般的连续高烧后,Emily在7岁生日那天挣脱了死神的束缚苏醒了过来。一周后骨髓检查正常,她的癌细胞不见了,医生和科学家们的疯狂试验成功了。
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