在没有直接比较的情况下，我们进行了一项间接比较的荟萃分析，以评估血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）艾曲波帕（eltrombopag）治疗儿童持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的有效性和安全性。免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种免疫介导的疾病，其特点是血小板计数短暂或持续减少，出血风险增加。最近基于人群的研究中报告的儿科 ITP 发病率在不同国家差异很大：日本为每 1051.91 例，法国为每 1052.83 例，英国为每 105 例4.2，韩国为每 105 例14.5 例， 分别。大多数患有 ITP 的儿童会随着时间的推移自发缓解，但其中 23.1%~47.3% 的病程超过 6 个月。
对于儿科ITP的管理中，第一线治疗包括观察，皮质类固醇，静脉内免疫球蛋白（IVIG）和抗免疫球蛋白d。如果以前的治疗失败，后续治疗可能包括脾切除术、利妥昔单抗、血小板生成素受体激动剂 (TPO-RAs) 或更有效的免疫抑制。艾曲波帕 (ELT) 是一种口服非肽类 TPO-RA，可促进巨核细胞的增殖和分化并增加血小板生成，已被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于儿科患者（≥1 岁） ) 患有“使用其他 ITP 药物或脾切除术未达到适当反应”的慢性 ITP.罗米司亭（ROM），一个皮下给予肽模拟物TOP-RA，发现有效地与由随机临床试验和观察研究慢性ITP儿童。一项包括成人和儿童患者在内的系统评价得出结论，TPO-RA 显着增加了儿童亚组的血小板反应率或持久反应率。
然而，ROM 结合到细胞外 TPO 受体和 ELT 结合到 TPO 受体的跨膜位点具有不同的作用机制。它们也有不同的给药方式，因为 ROM 是通过皮下注射给药，而 ELT 是口服给药。因此，它们的功效和安全性可能不同。不幸的是，没有头对头随机对照试验 (RCT) 比较 ROM 与 ELT 治疗儿科 ITP。因此，英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 方法指南建议对不同 RCT 的治疗结果进行间接比较。Bucher提出的间接比较方法通过比较治疗效果来保留试验内的随机性（RR) 相对于每个试验的共同比较物（安慰剂），而不是比较来自不同试验的个体治疗组，因此成为比较证据的标准来源。之前对 ROM 和 ELT 治疗成年 ITP 患者进行了间接比较，但由于疾病特征不同，这些结论可能不适用于儿童。
检索了 PubMed、Embase、Cochrane 图书馆、Clinical Trials.gov、中国国家知识基础设施和中国生物医学文献数据库的最早记录至 2017 年 5 月。纳入了在儿科 ITP 中比较 TPO-RA 与安慰剂的随机对照试验。结果包括总体反应率（主要）、持久反应、总体或临床显着出血、接受救援药物的患者比例和安全性。
分析了五项随机安慰剂对照研究（N = 261）。总体反应[风险比（RR）0.57，95%置信区间（CI）0.21-1.56]，不良事件发生率（RR0.96，95%CI0.66-1.39），持久反应（RR2.48，95%CI0.31-19.97），艾曲波帕组和罗米司亭组接受救援治疗的患者比例（RR0.73，95%CI0.20-2.73）相似。尽管如此，艾曲波帕可能具有较低的总体出血风险（RR0.43，95%CI0.23–0.80）和临床显着出血（RR0.33，95%CI）0.12–0.89）比罗米司亭。该荟萃分析表明，艾曲波帕在疗效和安全性方面可能与罗米司亭相似，但与罗米司亭相比似乎降低了出血风险。此外，在临床决策中还应考虑治疗费用、患者的合并症和药物依从性。更多关于艾曲波帕详情，可咨询下方微信。
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