目的：慢性粒细胞白血病（CML）是儿童期相对罕见的恶性肿瘤。关于单独使用Imatinib甲磺酸伊马替尼(IM)治疗该年龄组CML的研究有限。
方法：我们回顾性分析了连续30名仅接受IM治疗的CML慢性期儿童的结果。
结果：诊断时的中位年龄为11岁，男性占优势。脾肿大引起的乏力和腹部不适是最常见的表现特征，脾肿大是主要体征。在开始IM时，19名儿童处于早期CP，而11名儿童处于晚期CP。血液学完全缓解率为90%，达到CHR的中位时间为60天。在可评估的儿童中，83.3%达到了细胞遗传学反应(CyGR)。那些实现完全CyGR的人在最后一次随访时处于主要分子缓解状态。
3年时，无进展生存率为81.5%，总生存率为100%。在10年时，12(40%)名儿童在IM治疗中失败，其中3(10%)名儿童发展为原发性IM抵抗，而9(30%)名儿童发展为继发性IM伊马替尼抵抗。IM伊马替尼耐受性良好，严重（III-IV级）事件很少发生。除了在60%的队列中观察到皮肤色素减退外，非血液学毒性并不常见。
结论：儿童CML-CP的表现与其他印度和国际研究相当。IM是儿童CML-CP的一线治疗非常有效和安全的药物。它在诱导CHR方面非常有效。坚持治疗对于实现CyGR和长期生存非常重要。这些数据将有助于发展中国家的经济贫困儿童，因为这些国家的异基因干细胞移植(SCT)或二线酪氨酸激酶抑制剂(TKI)不是负担得起的选择。详情请扫码咨询：
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