本报告的数据截止日期为 2017 年 7 月 17 日，当时所有患者均已停药卡马替尼（capmatinib）。本研究没有进行正式的统计功效计算来确定样本量。据估计，至少 15 名受试者将被纳入剂量递增阶段，包括至少 6 名接受 MTD/RP2D 水平治疗的受试者。在扩展阶段，HCC、NSCLC 或胃癌受试者被纳入不同的组，每组 10 名受试者。如果需要进一步了解安全性和有效性，这三组中的每组都可以增加 15 名额外的受试者，每组最多 25 名受试者。此类扩大组的决定应在该组最后一名受试者初始治疗后 16 周内做出，由诺华临床试验团队在审查所有可用临床数据后与研究调查人员协商做出。预计第四组将招募多达 15 名患有其他实体瘤（pRCC、GBM 等）的受试者。
如果观察到 10% 或更高的反应率，则 ORR 由治疗组呈现，具有精确的 95% CI。根据研究者和 BIRC，治疗组总结了 Kaplan-Meier 对 3、6 和 12 个月时的中位 PFS 和比率以及 95% CI 的估计值。对于每个治疗组，呈现根据研究者的最长直径总和相对于基线的最佳百分比变化的瀑布图。根据不良事件通用术语标准 4.0 版对 AE 进行分级。
对于剂量递增，以 EWOC 原则为指导的 BLRM（具有两个参数）用于提出剂量建议和估计 MTD。当实施从胶囊到片剂配方的改变时，建立了片剂配方的 BLRM 并用于监测受试者的安全性。该模型的先验分布结合了卡马替尼在胶囊和片剂配方中作为单一药剂的现有剂量毒性数据。总结了 DLT 风险的后验分布，以提供 DLT 风险位于以下区间的后验概率：[0, 0.16) 剂量不足，[0.16, 0.33) 靶向毒性，和 [0.33, 1.00] 过度毒性。
对于次要疗效和安全性终点，在升级阶段接受卡马替尼 RP2D 治疗的患者与在扩展阶段接受相同给药方案和相同疾病的患者合并。总结了所有接受至少一剂卡马替尼和至少有一次有效的基线后安全性评估的患者的安全性数据。剂量确定组由安全组中符合最低暴露标准的所有受试者组成（在 28 天 [75%] 中以全计划日剂量给予卡马替尼≥21 天，并且受试者具有足够的安全性评估，或在第一个周期中经历过 DLT）。总结了所有接受至少一剂卡马替尼治疗的 NSCLC 患者的疗效数据。微信扫描下方二维码了解更多：
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