在参加活动性脑转移的I期试验的10名患者中观察到令人印象深刻的结果之后，进行了一项专门的II期研究，以进一步检查达拉非尼（Dabrafenib）在未经治疗或先前治疗但复发的脑转移患者中的作用。该试验招募了BRAFV600E / K患者黑色素瘤，无先前的MAPK治疗（BRAF或MEK抑制剂），无症状的脑转移，ECOG的状态为0–1，以及多达两项针对转移性疾病的先前的全身治疗。如果患者在入组前3周内接受稳定剂量或逐渐减少的剂量，则可使用皮质类固醇，并且至少有1个脑转移的大小在0.5至4 cm之间才能作为可测量的目标病变。软脑膜疾病的存在将患者排除在研究之外。主要终点是研究者评估的BRAFV600E患者的总体颅内反应率（OIRR），次要终点是BRAFV600K患者患者，OIRR以及所有患者的总体缓解率，颅内和总体缓解程度，PFS和OS。
172名患者参加了两个队列研究：（1）那些先前未接受过局部脑转移治疗的患者（n = 89）和（2）那些曾经接受过局部治疗（手术，立体定向放射外科和/或全脑放疗），但随后颅内进展（n=83）。这两个队列在ECOG表现状态，目标脑转移灶的数量和先前接受的治疗方面均不平衡，因此不能直接比较。但是，这两个队列中的大多数患者的ECOG表现状态均为0，血清LDH水平升高，少于四个目标脑转移灶，并且以前接受过化学疗法或免疫疗法。
达拉非尼具有良好的耐受性，其毒性与上述研究相似，但颅内出血除外，后者发生在6％的患者中。两组均发生出血，反应性和进行性病变均发生；它并没有出现比背景率，更高的，它被认为是关系到患者人群和他们的颅内疾病，而不是药物。
在两个队列以及BRAFV600E和BRAFV600K基因型中均观察到反应。在BRAFV600E黑色素瘤患者中，未经治疗的患者和先前接受治疗的患者的研究者评估的OIRR分别为39％和31％，而总缓解率分别为38％和31％。颅内疾病控制率（定义为完全+部分缓解+稳定疾病）为80％–90％。在两个队列的BRAFV600E患者中，中位PFS为16周，中位OS为31-33周。在未经处理和先前处理过的BRAFV600K中黑色素瘤患者（n = 33），OIRR分别为7％和22％，疾病控制率分别为33％和50％。PFS的中位数为8到16周，OS的中位数为16到22周，这两个队列之间的差异很可能是由于涉及的人数少。目前尚无有关疾病进展原因的数据，但可以从对20名患者的单项机构研究结果中推断出原因，该研究报告说，仅30％的患者仅在大脑中发生进展，在大脑和颅外发生了40％ ％，并且仅颅外（持续进行颅内控制）的患者占30％。
与全身性药物研究相比，该试验的结果令人印象深刻，后者报告的应答率小于10％，PFS小于2个月，OS为3-5个月。结果发现表明达拉非尼可以用于治疗脑转移（旁边手术和放疗）的一种有效的辅助，并且它值得考虑如患者的脑转移瘤的一线治疗，特别是如果脑转移多个或并发晚期颅外疾病。现在达拉非尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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