艾曲波帕eltrombopag被用作一种超适应症药物并出现严重的血小板减少症

　　介绍：　　

　　超说明书用药是指超出批准销售的规范使用的药物。艾曲波帕是一种新的血小板生成素受体激动剂，在被批准用于丙型肝炎感染相关血小板减少的危重病例之前，它曾被成功地应用于此类病例。　　

　　案例展示：　　

　　一名56岁科威特妇女感染丙型肝炎病毒，接受聚乙二醇干扰素α-2a和利巴韦林治疗，治疗前实验室检测结果在正常值内。治疗4周后，她出现了中性粒细胞减少和严重的血小板减少。她的丙型肝炎病毒治疗中断了许多年，直到艾曲波帕被用作一种超适应症药物并出现严重的血小板减少症。丙型肝炎三联疗法治疗成功后，患者血小板计数恢复正常。　

　　结论：　　

　　根据正在进行的多中心试验的证据，超适应症药物只有在它是最好的可用药物时才应该使用。在危急情况下，这可能会挽救一些病人的生命。然而，后来临床应用艾曲波帕证实它是一种安全有效的治疗免疫性血小板减少性紫癜或丙型肝炎病毒感染相关性血小板减少的药物。　　

　　慢性丙型肝炎可能伴有不同机制引起的不同程度的血小板减少:中枢和外周自身免疫机制或药物诱导的血小板减少。在85%的病例中发现了自身免疫机制。丙肝病毒感染可直接抑制巨核细胞的产生。干扰素治疗也有直接的骨髓抑制作用，可能导致血小板减少。如果患者的血小板计数高于90×109/L，则认为患者有资格接受HCV感染治疗。　　

　　2012年12月，艾曲波帕被美国FDA批准用于治疗HCV感染相关的血小板减少症。它是首个被批准用于其他治疗方法(如皮质类固醇、Igs)难治性ITP治疗的药物。艾曲波帕也是同类药物中第一种口服生物有效药物，是一种促血小板生成素受体激动剂，可诱导人骨髓祖细胞向巨核细胞增殖和分化，并在循环中增加血小板生成。　　

　　一种靶向的血小板生成素受体激动剂的研制对于血小板血降低相关疾病的治疗具有重要意义。在医学试验中发现，艾曲波帕在其他可能发生血小板减少的情况下提供临床益处，如化疗后和骨髓增生异常综合征。　　

　　我们的患者在使用艾曲波帕治疗期间没有提及或出现任何与治疗相关的血液学、凝血学或临床化学参数不良反应。据报道，艾曲波帕的不良反应是轻微的，只在少数患者中出现;这些影响包括头痛、鼻咽炎、上呼吸道感染、疲劳、关节痛、腹泻、恶心、背痛和尿路感染。基于对照研究试验获得的证据的OLDU是一种有用的医疗工具。　　

　　本病例是OLDU挽救生命治疗的一个例子，该药物在大约2年后被批准用于治疗慢性HCV感染引起的血小板减少症。目前，艾曲波帕正在用于慢性HCV感染的成年HCV患者的血小板减少治疗，当血小板减少的严重程度应考虑，同时保持最佳的干扰素为基础的治疗。应用艾曲波帕（eltrombopag）治疗的血小板计数应调整至维持在100×109/L左右，以避免肝病患者发生门静脉血栓形成的风险。详情请扫码咨询：