RACE III期试验初步数据表明,在严重的再生障碍性贫血(SAA)患者中,将艾曲波帕(艾曲博帕)添加到标准的免疫抑制治疗中是安全的,并且可以提高反应率。
SAA是骨髓不能产生足够新血细胞的疾病。它是一种罕见但潜在的致命疾病,可以通过骨髓移植治疗,或者对于不适合接受移植的患者,可以通过免疫抑制治疗。常用的免疫抑制方案包括马ATG(hATG)与环孢菌素A(CsA)组合。但是,约35%的患者对治疗无反应或最终复发。
艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂,被开发来刺激血小板生成(血小板产生),但随后显示可恢复三系造血功能。先前的单臂研究表明,与单独使用hATG加CsA相比,将艾曲波帕添加到标准免疫抑制治疗中似乎可以提高应答率。现在,随机对照RACE试验的第一个结果证实,与单独的标准免疫抑制治疗相比,将艾曲波帕加入标准免疫抑制可显着提高应答率。
这项国际性的,由研究人员驱动,开放标签的III期随机试验评估了197例SAA患者。患者年龄大于或等于15岁,已获得SAA,并且未接受过先前的免疫抑制治疗。从第+14天到6个月(或3个月),患者随机接受标准免疫抑制(hATG 40 mg / kg x4d和CsA 5 mg / kg / d)或标准免疫抑制+ 艾曲波帕,剂量为150 mg / d。这项研究的主要终点是3个月时的完全缓解(CR),根据标准国际标准,CR定义为血红蛋白100 g / L,中性粒细胞1.0 g / L和血小板100g / L。
研究显示,开始治疗后三个月,与单独接受hATG和CsA治疗的患者相比,接受hATG,CsA和艾曲波帕联合治疗的患者的完全缓解率明显更高。这些较高的反应率维持在6个月。此外,艾曲波帕通常耐受性良好,在两个治疗组中发生不良事件的可能性相当。该试验还表明,在这种罕见疾病中,可以与欧洲许多专家中心合作成功进行大型随机试验。
Peffault de Latour教授解释说:“艾曲波帕已在欧洲注册用于再生障碍性贫血的二线治疗,因此仅适用于无法接受骨髓移植且免疫抑制治疗失败的患者。”Risitano教授指出:“ RACE试验数据表明,艾曲波帕对不适合进行造血干细胞移植的初次SAA患者的反应率有所提高。RACE研究小组将继续跟踪试验参与者长达两年的时间,并且旨在进行了长期的随访研究,以监测艾曲波帕的有效性和安全性长达十年。”
艾曲博帕是一种名牌处方药,用于治疗某些血液疾病。艾曲博帕是一种被称为血小板生成素受体激动剂的药物。(血栓生成素是一种参与血小板生成的激素,血小板是血液中有助于其凝结的部分。)
艾曲博帕有两种形式。第一种是片剂。它具有以下强度:12.5 mg,25 mg,50 mg和75 mg。第二种形式是一包粉末。您将其与水混合以形成悬浮液(液体),并与口服注射器配合使用。该包装有以下强度:12.5 mg和25 mg。微信扫描下方二维码了解更多:
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