卡马替尼(capmatinib)研究数据

　　2019年9月6日，美国食品药品监督管理局授予capmatinib（卡马替尼）突破性治疗称号，作为转移性MET exon14跳过突变的非小细胞肺癌患者的一线治疗（NSCLC）。

　　最近的研究得出结论，cMET基因是一种致癌驱动因子，研究性肺癌治疗药物卡马替尼已被证明是一种高效且选择性的MET抑制剂。在所有非小细胞肺癌患者中，估计有3％-4％见到MET突变。这些患者一般年龄较大，通常预后较差，可能会限制肺癌的治疗选择。“随着我们继续重新构想医学并重新关注创新性肺癌治疗方法的开发，我们期待与FDA和全球卫生机构合作，将卡马替尼用于目前尚无靶向治疗方案的患者。

　　根据FDA指南，获得突破性治疗指定的治疗必须针对一种严重或危及生命的疾病，并在一个或多个重要的初步研究终点上显示出比现有疗法有实质性改善。根据在美国临床肿瘤学会2019年会议上发表的GEOMETRY mono-1研究的积极初步结果，FDA授予卡马替尼突破性治疗指定称号。

　　在GEOMETRY mono-1研究中对研究性卡马替尼进行的初步分析表明，其对具有MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者具有良好的疗效。接受卡马替尼治疗的患者中，初治患者的总缓解率为68％，先前接受治疗的患者为41％。不管以前的治疗方案如何，中位反应持续时间也具有临床意义。

　　GEOMETRYmono-1是一项国际性，前瞻性，多队列，非随机，开放标签的研究，评估了97名成年患者，局部或晚期转移性NSCLC携带MET exon-14跳变突变，每天口服两次卡马替尼片400 mg。根据RECIST v1.1，基于盲人独立审查委员会（BIRC）评估，未经治疗的患者（队列5b：28名患者）的主要疗效结果为68％的总缓解率（ORR）（95％CI：（47.6-84.1 ））。先前接受治疗的NSCLC患者中有41％（队列4：69名患者）也有反应（95％CI：（28.9-53.1））。作为主要次要终点的中位反应时间（DOR）的数据分别为11.14个月（95％CI：（5.55-NE））和9.72个月（95％CI：（5.55-12.98））。54％（n = 7/13）的患者颅内活动，临时神经放射科医生的审查还观察到了脑部病变患者，包括一些脑部病变完全解决的病例。所有结果均基于BIRC的独立评估，所有肿瘤CT扫描均由两名放射科医生并行评估以确认反应。

　　在所有队列（n = 334）中，常见的与卡马替尼治疗相关的不良事件（AE）（> = 10％，所有年级），是周围性水肿（42％），恶心（33％），肌酐增加（20％），呕吐（ 19％），疲劳（14％），食欲下降（13％）和腹泻（11％）；大部分AE是1/2级。Capmatinib（卡马替尼）是Incyte Corporation在2009年向诺华公司许可的研究，口服和选择性MET抑制剂。微信扫描下方二维码了解更多：