艾曲波帕/艾曲泊帕治疗的有效性和安全性

　　在没有直接比较的随机对照试验（RCT）的情况下，进行了间接比较以评估血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在成人免疫性血小板减少症（ITP）治疗中的有效性和安全性。该系统评价包括九项随机安慰剂对照试验（786名参与者）。总体反应[风险比（RR）=0.59，95％置信区间（CI）：0.24–1.45]，不良事件的发生率（RR=0.98，95％CI：0.79–1.21），持久反应（RR= 0.47， 95％CI：0.08–2.81），总体出血的发生率（RR =1.15，95％CI：0.52–2.57）和临床上有重大出血（RR =1.09，95％CI：0.37–3.24），以及患者比例接受抢救治疗（RR= 0.95，95％CI：0.47–1.90）在艾曲波帕(艾曲泊帕)和romiplostim之间相似。

　　结论:艾曲波帕和romiplostim(ROM)对成人ITP的疗效和安全性可能相当，但是，医生在决定用TPO-RA治疗ITP时仍应考虑药物成本和特定患者的合并症。这项包含间接比较荟萃分析的系统评价总结了TPO-RA在ITP成人中的疗效和安全性。我们的研究表明，与安慰剂相比，使用TPO-RA可能会改善持久和总体血小板反应，并减少急救药物的使用，而不会增加AE的发生率。尽管ELT在总体和持久性血小板反应方面可能类似于ROM，但其AEs（包括SAEs）的发生率，总体和临床上大量出血的发生率以及接受急救治疗的患者比例都与ROM相似。

　　已发布的间接比较表明，ROM显著改善的总体血小板反应用ELT相比成人ITP患者，而两个TPO-ras基因的耐用血小板反应是类似的。我们的研究得出了不同的结论，即ELT和ROM在ITP成人的总体血小板反应和持久性血小板反应方面均相似，因为其他研究在间接比较分析中产生了负面结果。

　　此外，一项包括280名患有慢性ITP的成年患者（艾曲波帕，n = 130； ROM，n = 150）的观察性回顾性研究得出结论，艾曲波帕和ROM治疗人群之间的临床结局并无显着差异。一项对包括124名ITP成人患者（ELT，n = 69； ROM，n = 55）的“现实生活”回顾性多中心研究得出结论，这两种药物显示出可比的疗效和血栓事件风险（RR= 1.59，95％CI：0.15） –17.13）。另一项包括90名成年ITP患者（艾曲波帕，n = 58; ROM，n = 32）的观察性研究也报告了缓解率（RR= 0.83，95％CI：0.62-1.10），因不良反应而终止治疗的患者比例（RR=0.83，95％CI：0.38-1.81），任何AE的发生率（RR=0.95，95％CI：0.52-1.74）和血栓形成（RR=3.92，95％CI：0.21–73.50）在艾曲波帕和ROM之间无显着差异。我们的结果与这些发现一致。

　　长期观察性研究表明，少数接受ROM或艾曲波帕治疗的患者发生了骨髓纤维化以及这些不良事件（ROM 3）。可能是由于该评价中包括的RCT的短期随访和样本量较小，仅在ROM试验中报道了骨髓中的网状蛋白纤维化。但是在使用ROM或ELT期间仍需要仔细监视。

　　总而言之，这项荟萃分析表明艾曲波帕和ROM在成人ITP的疗效和安全性方面可能相似。但是，医师在决定用TPO-RA治疗ITP时仍应考虑药物成本和特定患者的合并症。微信扫描下方二维码了解更多: